近日，來(lái)自四川成都的19歲重癥地中海貧血患者小志（化名），從廣州市第一人民醫(yī)院南沙醫(yī)院（下稱“南沙醫(yī)院”）造血干細(xì)胞移植病房轉(zhuǎn)入普通病房，順利走出移植艙。

　　“這不僅意味著一名重型β型地中海貧血患者重獲新生，更標(biāo)志著全國(guó)首個(gè)輸血依賴型β-地中海貧血基因治療臨床應(yīng)用項(xiàng)目在南沙醫(yī)院順利落地?！蹦仙翅t(yī)院血液內(nèi)科副主任醫(yī)師黃金棋說(shuō)，這一突破不僅為重型地貧患者帶來(lái)“一次治療、終身治愈”的希望，更讓南沙躋身全國(guó)細(xì)胞與基因治療先行區(qū)。

　　“感謝醫(yī)院讓我‘脫貧’了，以后我就可以徒步和爬山了！”小志走出南沙醫(yī)院移植艙時(shí)激動(dòng)地說(shuō)。其因患重型β型地中海貧血，18年來(lái)一直依賴輸血維持生命，身體出現(xiàn)嚴(yán)重鐵過(guò)載和器官損傷。

　　今年3月，小志通過(guò)患者社群得知南沙醫(yī)院開展細(xì)胞與基因治療，便立刻跨省求醫(yī)。經(jīng)全面體檢和干細(xì)胞采集等嚴(yán)格評(píng)估，小志于5月上旬接受治療。目前，小志血紅蛋白和中性粒細(xì)胞持續(xù)增加，造血功能與免疫功能正逐步恢復(fù)至常人水平。

　　“這是真正意義上的‘治愈’，避免了異體移植的排異風(fēng)險(xiǎn)?！秉S金棋介紹，地中海貧血是遺傳性溶血性疾病，重型患者若不規(guī)范治療平均壽命不足20歲，傳統(tǒng)治療手段成本高且風(fēng)險(xiǎn)大，而細(xì)胞與基因治療徹底改變了這一局面。

　　自今年3月以來(lái)，南沙醫(yī)院已接診不少就地貧治療項(xiàng)目進(jìn)行咨詢的患者，并為首批符合條件者安排了臨床治療。患者以青少年為主，小志作為首例患者，已成功完成治療并順利出艙。

　　“首例患者成功出艙，是‘政策支持—企業(yè)創(chuàng)新—醫(yī)院應(yīng)用’協(xié)同發(fā)力的成果?！蹦仙翅t(yī)院院長(zhǎng)戴奇山介紹，2023年12月，國(guó)家發(fā)改委、商務(wù)部、市場(chǎng)監(jiān)管總局聯(lián)合發(fā)布《關(guān)于支持廣州南沙放寬市場(chǎng)準(zhǔn)入與加強(qiáng)監(jiān)管體制改革的意見》為創(chuàng)新療法落地提供了政策支持，南沙區(qū)的配套實(shí)施細(xì)則加速了政策落地。

　　與醫(yī)院合作開展新技術(shù)臨床應(yīng)用的企業(yè)，其KL003細(xì)胞注射液通過(guò)基因修飾后自體造血干細(xì)胞的移植實(shí)現(xiàn)患者單次治療擺脫輸血?！拔覀?0年努力開發(fā)的產(chǎn)品，終于能造?；颊吡恕！痹撈髽I(yè)有關(guān)負(fù)責(zé)人表示，南沙在創(chuàng)新藥械臨床應(yīng)用、跨境醫(yī)療等領(lǐng)域的先行先試優(yōu)勢(shì)，讓企業(yè)的基因治療技術(shù)迎來(lái)落地契機(jī)。目前，該企業(yè)已完成多個(gè)細(xì)胞與基因治療產(chǎn)品早期研發(fā)，未來(lái)將與南沙醫(yī)院在罕見病、遺傳性疾病等領(lǐng)域深化合作。

　?。ㄓ浾?梁詩(shī)婷 任燚）