“港澳藥械通”政策實(shí)施再度傳來好消息：諾華治療晚期乳腺癌的創(chuàng)新藥Piqray（Alpelisib）于日前獲批引進(jìn)粵港澳大灣區(qū)的香港大學(xué)深圳醫(yī)院，內(nèi)地患者可全球同步獲益于創(chuàng)新藥物。

　　此次獲批的諾華Alpelisib是全球首個(gè)、海外目前唯一獲批用于治療激素受體（HR）陽性、人表皮生長(zhǎng)因子受體2（HER2）陰性、PIK3CA突變晚期乳腺癌的口服藥品。

　　乳腺癌是我國(guó)女性群體發(fā)病率最高的腫瘤，其中70%的患者是HR+/HER2-的乳腺癌，而PIK3CA是HR+/HER2-亞型乳腺癌中常見的突變基因之一 。中國(guó)研究數(shù)據(jù)顯示，HR+/HER2-乳腺癌患者中有49.3%伴有PIK3CA的突變。眾多基礎(chǔ)與臨床研究均提示PIK3CA突變會(huì)導(dǎo)致PI3K/AKT/mTOR通路異常激活進(jìn)而刺激腫瘤的增殖、轉(zhuǎn)移和侵襲，并且與治療應(yīng)答不佳、預(yù)后不良、或內(nèi)分泌治療耐藥相關(guān) ，從而使治療更具挑戰(zhàn)性。

　　Alpelisib是首款針對(duì)HR+/HER2-、PIK3CA突變的晚期乳腺癌的藥物，為口服小分子α特異性I類磷脂酰肌醇-3-激酶（PI3K）抑制劑，在攜帶PIK3CA基因突變的乳腺癌細(xì)胞系中顯示出抑制PI3K通路的能力，并具有抑制細(xì)胞增殖作用。

　　資料顯示，最早的泛PI3K抑制劑藥物療效有限，毒性大 。Alpelisib作為新型PI3K抑制劑，可特異性靶向PI3Kα亞型。國(guó)際多中心隨機(jī)雙盲Ⅲ期臨床研究SOLAR-1研究結(jié)果表明，PI3K抑制劑Alpelisib聯(lián)合氟維司群可顯著改善PIK3CA突變患者的無進(jìn)展生存期(PFS)，中位總生存期(OS)延長(zhǎng)7.9個(gè)月，特別是在內(nèi)臟轉(zhuǎn)移患者和ctDNA可檢測(cè)到PIK3CA突變的患者中優(yōu)勢(shì)更為明顯。

　　Alpelisib等全球抗癌新藥之所以能夠迅速獲批引進(jìn)粵港澳大灣區(qū)，與“港澳藥械通”政策的實(shí)施密不可分?！案郯乃幮低ā闭呤窍到y(tǒng)性、整體性、協(xié)同性的改革創(chuàng)新，不僅在地域上橫跨粵港澳三地，還涉及進(jìn)口審批、境外采購(gòu)、進(jìn)口通關(guān)、貯存配送、臨床使用等多個(gè)環(huán)節(jié)。其中，2021年8月以來，《廣東省粵港澳大灣區(qū)內(nèi)地臨床急需進(jìn)口港澳藥品醫(yī)療器械管理暫行規(guī)定》《廣東省衛(wèi)生健康委辦公室關(guān)于核定粵港澳大灣區(qū)首批內(nèi)地指定醫(yī)療機(jī)構(gòu)的通知》《粵港澳大灣區(qū)內(nèi)地臨床急需進(jìn)口港澳藥品醫(yī)療器械使用評(píng)審專家?guī)旃芾磙k法（試行）》的發(fā)布，為政策在大灣區(qū)內(nèi)地9市的擴(kuò)展實(shí)施提供了制度保障，同時(shí)也讓中國(guó)內(nèi)地腫瘤患者在香港大學(xué)深圳醫(yī)院等醫(yī)院可與國(guó)際接軌，享受到最新治療方案。

　　Alpelisib是歐美多地唯一獲批乳腺癌適應(yīng)癥的PI3K抑制劑，并于2020年12月在香港獲批。本次通過“港澳藥械通”政策，Alpelisib已可在香港大學(xué)深圳醫(yī)院進(jìn)行使用，在給內(nèi)地的PIK3CA突變HR+晚期患者帶來新的治療希望的同時(shí)，醫(yī)療人員也可以積累更多的臨床治療經(jīng)驗(yàn)，為加快創(chuàng)新藥審批與落地提供依據(jù)。

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